기본 정보
엘라미프레타이드(CAS 번호: 736992-21-5) SS-31 및 MTP-131로도 알려진 소분자 미토콘드리아 표적 테트라펩타이드입니다. 분자식은 C₃₂H₄₉N₉O₅이며 분자량은 639.79입니다. 독특한 작용 메커니즘으로 인해 미토콘드리아 기능 장애와 관련된 질병 연구에서 핫스팟 분자가 되었습니다. 세포의 "발전소"인 미토콘드리아 기능 장애는 노화, 희귀 질환 및 다양한 만성 질환과 밀접하게 연관되어 있습니다. 핵심가치Elamipretide 손상된 미토콘드리아 기능을 복구하기 위해 미토콘드리아 내막을 정확하게 타겟팅하는 데 있습니다.
작용 메커니즘
그 작용 메커니즘은 주로 미토콘드리아 내막의 주요 인지질인 카디오리핀에 중점을 두고 있습니다. 손상된 카디오리핀에 특이적으로 결합하고, 미토콘드리아 내막의 구조를 안정화하며, 호흡 사슬 복합체의 조립을 촉진하고, 산화적 인산화의 효율을 높이고, 활성 산소종(ROS)의 생성을 감소시키며, "미토콘드리아 손상-산화 스트레스"의 악순환을 차단할 수 있습니다. 관련 연구에서는 다음과 같은 사실이 확인되었습니다.Elamipretide 미토콘드리아 에너지 대사를 개선하고 다양한 질병 모델에서 보호 효과를 발휘할 수 있습니다.
임상 진행
임상연구에서는 바터증후군(희귀 미토콘드리아 유전질환)에 대한 2/3상 임상시험에서 이 약 40mg을 36주간 투여한 결과,Elamipretide 매일 환자의 6분 걷기 거리가 크게 늘어났고 증상 점수도 눈에 띄게 개선됐다. 연령 관련 황반변성에 대한 2상 시험에서는 일차 종료점에 도달하지 못했지만 광수용체 손상과 관련된 타원체 영역의 퇴행을 늦추어 후속 연구의 방향을 제시했습니다.
게시 시간: 2026-03-16